Les thérapies géniques de Tayshaune société de Dallas, qui développe des traitements pour éradiquer les maladies monogéniques graves et mortelles du système nerveux central (SNC), a levé 30 millions de dollars en fonds d’amorçage.
Le cycle a été co-dirigé par PBM Capital et Nolan Capital.
L’entreprise a l’intention d’utiliser les fonds pour étendre ses efforts de développement.
Taysha Gene Therapies fait avancer un pipeline de 15 programmes de thérapie génique AAV (adeno-associated virus), avec des options pour quatre programmes supplémentaires. Le TGTX-101, une thérapie génique de remplacement pour la gangliosidose GM2, devrait passer en phase de développement clinique dans le courant de l’année. Au total, la société prévoit de déposer quatre demandes d’autorisation de mise sur le marché (IND) d’ici la fin 2021, y compris pour des indications de déficience du SURF1, d’haploinsuffisance du SLC6A1 et de syndrome de Rett.
Taysha réunit d’anciens investisseurs et cadres d’AveXis, tout en accélérant ses efforts de découverte et de développement avec le programme de thérapie génique et le département de pédiatrie de l’UT Southwestern. Son conseil d’administration a joué un rôle essentiel dans la création de la société et est composé de
- Sean Nolan (Président du conseil d’administration),
- Paul Manning de PBM Capital, Claire Aldridge, Ph.D., de UT Southwestern, et
- Session II de la RA, Président, PDG et fondateur de Taysha.
Taysha et UT Southwestern ont conclu un partenariat stratégique pour faire passer les nouvelles thérapies géniques par AAV du banc au chevet des malades. Le programme de thérapie génique de l’UT Southwestern est dirigé par Steven Gray, Ph.D., directeur du noyau de vecteurs viraux et professeur adjoint au département de pédiatrie, et Berge Minassian, M.D., chef de la division de neurologie infantile. L’UT Southwestern a mis en place une installation de fabrication de vecteurs viraux conforme aux BPF, capable de soutenir les vastes programmes de développement préclinique et clinique de Taysha.
Dans le cadre de ce partenariat, l’UT Southwestern mènera des recherches de découverte et des recherches précliniques, dirigera des études d’habilitation à l’IND, assurera la fabrication clinique selon les BPF, ainsi que des études d’histoire naturelle.
Taysha dirigera toutes les activités de développement clinique, de stratégie réglementaire, de fabrication commerciale et de commercialisation. La collaboration sera régie par un comité directeur conjoint.
FinSMEs
30/04/2020
Auteur/autrice
