Capsida Biotherapeutics Inc., une société de biotechnologie basée à Thousand Oaks, en Californie, utilisant une plate-forme d’ingénierie et de développement de cargaison de virus adéno-associés (AAV) pour développer des thérapies géniques ciblées sur les tissus pour plusieurs types de maladies, a levé 140 millions de dollars en financement de série A.
Les bailleurs de fonds comprenaient Versant Ventures et Westlake Village BioPartners, qui ont fourni ensemble 50 millions de dollars. Capsida a également annoncé une collaboration stratégique pluriannuelle et un accord d’option avec AbbVie qui fournit 90 millions de dollars en capital initial et en capital d’investissement en plus des éventuels paiements futurs d’options, de développement et d’étapes commerciales. La collaboration vise à développer des thérapies géniques ciblées pour trois programmes dans les maladies neurodégénératives graves.
Dirigé par Robert Cuddihy, MD, PDG, Capsida fournit une plate-forme d’ingénierie AAV qui génère des capsides optimisées pour cibler des types de tissus spécifiques et limite la transduction de tissus et de types de cellules qui ne sont pas pertinents pour la maladie cible, permettant une efficacité et une sécurité améliorées. En outre, la société développe une cargaison exclusive qui offre un remplacement ou une amélioration génique efficace et personnalisé pour la maladie d’intérêt spécifique.
La plate-forme est née de la recherche dans le laboratoire de Viviana Gradinaru, Ph.D., professeur de neurosciences et de génie biologique, chercheur de l’Institut de recherche médicale du patrimoine et directeur du Centre de neurosciences moléculaires et cellulaires au Tianqiao et Chrissy Chen Institute for Neuroscience à Caltech. La plate-forme utilise l’apprentissage automatique, la biologie structurale, des modèles de primates non humains et des modèles de tissus humains pour cribler des milliards de capsides artificielles afin de pouvoir cibler avec précision les types de tissus souhaités.
Les capsides conçues par la société ont démontré un tropisme tissulaire nettement amélioré pour les neurones par rapport aux astrocytes, à la glie et à d’autres types de cellules du SNC, démontrant ainsi le potentiel de débloquer des traitements pour des troubles nécessitant une transduction neuronale qui dépasse les performances des thérapies AAV9 de première génération.
La collaboration récemment annoncée de Capsida avec AbbVie utilisera la plate-forme de la biotechnologie pour identifier et faire progresser les capsides cliniquement traduisibles, associées à une approche thérapeutique innovante d’AbbVie pour créer des thérapies géniques ciblées sur les tissus pour trois cibles de maladies du SNC.
Selon les termes de l’accord, la société recevra 80 millions de dollars à l’avance en espèces et un investissement en actions de 10 millions de dollars. Pour les objectifs un et deux, dès qu’AbbVie exercera son option, Capsida est éligible à recevoir 530 millions de dollars en paiements d’option et d’étape de développement, à l’exclusion des paiements d’étape commerciale. la société est également éligible à recevoir des paiements de redevances à un chiffre sur les ventes futures de produits. Suite à l’exercice par AbbVie de ses options pour ces programmes, AbbVie sera seule responsable de la poursuite du développement et de la commercialisation.
Pour la troisième maladie cible, une fois qu’AbbVie exercera son option, Capsida aura le droit de se développer grâce à une preuve de concept humaine, et AbbVie conduira le développement et la commercialisation à un stade avancé. Suivant la validation humaine de concept, les parties entreraient dans un coût 50/50: partage des bénéfices avec Capsida ayant la possibilité de co-promouvoir aux États-Unis.
Pour les trois programmes, Capsida dirigera les efforts de découverte de capside en utilisant sa plate-forme d’ingénierie et de criblage d’AAV à haut débit et AbbVie apportera des approches thérapeutiques innovantes. Capsida sera également responsable du développement des processus et de la fabrication clinique précoce de tous les programmes.
Les premiers programmes précliniques internes de Capsida sont centrés sur les troubles neurodéveloppementaux et neurodégénératifs, domaines dans lesquels les thérapies géniques n’ont pas encore gagné de terrain en raison des difficultés de ciblage du cerveau. Sur la base des progrès réalisés à ce jour, Capsida prévoit de commencer les travaux permettant l’IND sur ses premiers candidats au développement en 2021 et de commencer les essais cliniques en 2022.
En plus de poursuivre les travaux précliniques sur ses principaux actifs, la société prévoit d’utiliser le produit de son financement de série A de 50 millions de dollars pour ouvrir son usine de fabrication cette année et faire progresser sa plate-forme dans les troubles non liés au SNC.
La société opère à partir de son site de Thousand Oaks, en Californie.
Avec l’investissement de base de Versant et Westlake, et la collaboration avec AbbVie, la société prévoit d’étendre son équipe de 50 membres à environ 100 scientifiques cette année. Pour saisir les opportunités croissantes dans le domaine de la thérapie génique, Capsida poursuivra des opportunités stratégiques supplémentaires en parallèle avec des investisseurs financiers au cours des prochains mois.
FinSME
01/05/2021
Auteur/autrice
