Asklepios BioPharmaceutical, Inc.Research Triangle Park, une société de thérapie génique basée en Caroline du Nord et spécialisée dans les virus adéno-associés (AAV) au stade clinique, a acquis BrainVectis, une société de thérapie génique basée à Paris, en France, et une spin-out de l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM) disposant d’une expertise et d’une propriété intellectuelle pour le traitement des maladies neurodégénératives.
Le montant de l’accord n’a pas été divulgué.
BrainVectis se concentre en particulier sur les thérapies qui rétablissent le métabolisme du cholestérol dans le cerveau comme traitement de la maladie de Huntington et d’autres troubles. Avec cette acquisition, la société ajoute son candidat de thérapie génique pour la maladie de Huntington au programme d’AskBio.
Fondée en 2015 par le médecin et vétéran de la thérapie génique Nathalie Cartier-Lacave, M.D., en tant que spin-off de l’Institut national français de la santé et de la recherche médicale (INSERM), BrainVectis développe des traitements de thérapie génique pour les maladies neurodégénératives en ciblant la voie du cholestérol dans le cerveau pour restaurer le métabolisme du cholestérol. La société étudie actuellement des traitements pour la maladie de Huntington et la maladie d’Alzheimer en utilisant le virus adéno-associé (AAV) pour transférer le gène de l’enzyme CYP46A1 dans le cerveau humain. BrainVectis a obtenu de l’INSERM la propriété intellectuelle pour ces deux indications et a déposé de nouvelles demandes de brevet pour d’autres affections dégénératives. Son principal candidat de thérapie génique, BV-CYP01, a fait la preuve de son concept dans divers modèles animaux de la maladie de Huntington et a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Commission européenne en avril 2019. La société a reçu un financement et un soutien précoces de l’INSERM, de l’Université de la Sorbonne et du Commissariat aux énergies alternatives et à l’énergie atomique (CEA).
BrainVectis fonctionnera comme une filiale à part entière d’AskBio et conservera son bureau à Paris, en France.
Fondée en 2001 par Sheila Mikhail, PDG, Asklepios BioPharmaceutical est une société de thérapie génique au stade clinique qui se consacre au traitement des maladies génétiques. Sa plate-forme de thérapie génique comprend un procédé de fabrication de lignées cellulaires breveté appelé Pro10™ et une vaste bibliothèque de capsides et de promoteurs AAV.
Avec son siège mondial à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, et son siège européen à Édimbourg, au Royaume-Uni, la société a produit des centaines de capsides et de promoteurs de VAA de troisième génération, dont plusieurs ont été soumis à des essais cliniques.
AskBio détient plus de 500 brevets dans des domaines tels que la production d’AAV et les capsides chimériques et autocomplémentaires. Elle dispose d’un portefeuille de programmes cliniques couvrant une série d’indications neurodégénératives et neuromusculaires, qui comprend des thérapies pour la maladie de Pompe, la dystrophie musculaire des ceintures 2i/R9 et l’insuffisance cardiaque congestive, ainsi que des indications cliniques sous licence pour l’hémophilie (Chatham Therapeutics acquis par Takeda) et la dystrophie musculaire de Duchenne (Bamboo Therapeutics acquis par Pfizer).
FinSMEs
27/04/2020
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